FDA meluluskan jenis rawatan leukemia baru yang ‘bersejarah’

Pentadbiran Makanan dan Dadah telah meluluskan jenis rawatan kanser baru dalam apa yang disebut sebagai “tindakan bersejarah”.

Rawatan baru adalah kelulusan pertama A.S. rawatan untuk pengubahsuaian genetik, dan pembuatnya menjanjikan beberapa pilihan harga belum pernah terjadi sebelumnya – termasuk menawarkan secara percuma jika tidak berfungsi dengan cepat.

Tetapi bagi mereka yang membantu, rawatan baru, yang dipanggil Kymriah, datang dengan tag harga gergasi: $ 475,000 setiap rawatan.

Novartis, pembuatnya, fikir ia akan menyembuhkan kebanyakan pesakit dengan rawatan tunggal. Dalam percubaan yang sangat kecil, 83 peratus kanak-kanak yang menjalani rawatan itu menjadi remisi dalam masa tiga bulan.

Ia adalah satu pendekatan yang dipanggil CAR-T, pendek untuk terapi sel-sel reseptor antigen chimeric. Ia diluluskan untuk jenis kanser yang sangat spesifik dalam kumpulan pesakit tertentu – leukemia limfoblastik akut B-sel akut (SEMUA) pada pesakit di bawah usia 25 tahun yang tidak dibantu oleh rawatan lain atau yang telah kembali. Ia juga boleh berkesan dengan jenis kanser lain.

The new leukemia drug reprograms a patient’s own cells to attack the deadly cancer, possibly in a single treatment.
Ubat leukemia baru memprogram semula sel-sel pesakit sendiri untuk menyerang kanser maut, mungkin dalam satu rawatan.

“Kami memasuki sempadan baru dalam inovasi perubatan dengan keupayaan untuk memprogram semula sel-sel pesakit sendiri untuk menyerang kanser maut,” kata Pesuruhjaya FDA Dr Scott Gottlieb. “Teknologi baru seperti terapi gen dan sel memegang potensi untuk mengubah ubat dan mewujudkan titik infleksi di dalam keupayaan kami untuk merawat dan juga mengubati banyak penyakit yang tidak dapat dikesan.”

Rawatan itu rumit dan boleh berbahaya. Sel-sel imun yang dipanggil sel T diambil dari setiap pesakit, diubah secara genetik untuk menargetkan sel-sel leukemia, dan kemudian kembali ke pesakit.

“Kami tidak pernah melihat apa-apa seperti ini sebelum ini dan saya percaya terapi ini boleh menjadi standard penjagaan baru untuk penduduk pesakit ini,” kata Dr. Stephan Groupp, pengarah Program Frontier Imunoterapi Kanser di Hospital Kanak-kanak Philadelphia (CHOP).

“SEMUA adalah kanser tulang sumsum dan darah, di mana tubuh membuat limfosit yang tidak normal. Penyakit ini berkembang dengan cepat dan merupakan kanser kanak-kanak yang paling biasa di A.S., “kata FDA.

“FDA memerlukan hospital dan klinik-klinik yang berkaitan yang membekalkan Kymriah diperakui secara khusus,” katanya. Dan ia memerlukan Novartis untuk mengikuti dengan teliti untuk mengambil perhatian terhadap reaksi buruk terhadap rawatan.

Institut Kanser Kebangsaan menganggarkan bahawa 3,100 orang 20 dan lebih muda didiagnosis SEMUA setiap tahun.

Novartis berkata ia membuat perjanjian dengan Pusat Perkhidmatan Medicare dan Medicaid kerajaan persekutuan bahawa ia tidak akan mengenakan bayaran untuk pesakit yang tidak menjawab dalam bulan pertama.

Pembayar cukai membantu

Kumpulan advokasi pesakit mengadu.

“Walaupun keputusan Novartis untuk menetapkan harga pada $ 475,000 setiap rawatan boleh dilihat oleh beberapa sebagai kekangan, kami percaya ia berlebihan. Novartis tidak sepatutnya mendapat kredit kerana membawa $ 475,000 dadah ke pasaran dan mendakwa mereka boleh dikenakan bayaran lebih banyak, “kata David Mitchell, Pengasas dan Presiden Pesakit Bagi Dadah Muguk.

Amerika taxpayers invested over $200 million in CAR-T’s discovery.
Pembayar cukai Amerika melabur lebih daripada $ 200 juta dalam penemuan CAR-T.

“Tetapi, ingatlah, pembayar cukai Amerika melaburkan lebih daripada $ 200 juta dalam penemuan CAR-T. Setakat ini, Novartis tidak mengiktiraf kepentingan pelaburan pembayar cukai, dan syarikat itu menolak untuk memperincikan pelaburannya sendiri. “

Sesetengah pakar menyatakan bahawa pemindahan sel stem sumsum tulang, rawatan leukemia yang biasa, boleh menelan kos sekurang-kurangnya banyak dan pendekatan ini akhirnya akan menjadi pengganti.